Após anos de tentativas, criança do ES com AME vai receber "remédio mais caro do mundo"

Vitória na Justiça, Criança capixaba com AME recebe o "remédio mais caro do mundo" após 4 anos de luta

Após uma espera que consumiu quase quatro anos de sua vida, Rafael Inácio de Miranda, de 5 anos, finalmente cruzou a fronteira entre a incerteza e a esperança. O menino, natural de Pancas, no Noroeste do Espírito Santo, iniciou nesta semana a jornada para receber o Zolgensma, terapia gênica avaliada em aproximadamente R$ 7 milhões, considerada o medicamento mais caro do mundo. O acesso ao fármaco, que trata a Atrofia Muscular Espinhal (AME), só foi possível após uma batalha judicial extenuante que durou quatro anos, envolvendo trocas de advogados, altos custos financeiros para a família e o enfrentamento da burocracia estatal.

A luta de Rafael começou oficialmente em março de 2022, quando o diagnóstico de AME, uma doença genética rara que destrói os neurônios motores foi confirmado. A condição é degenerativa e afeta funções básicas como mover-se, engolir e respirar. "A gente vem brigando pela medicação na Justiça desde o diagnóstico. Tivemos decisões positivas contra o Estado, mas eles recorreram dizendo que a responsabilidade era da União. Trocamos de advogado três vezes. Foi um custo de R$ 25 mil e muito desgaste", desabafa Michelle Inácio de Souza, mãe de Rafael.

O caso ilustra um gargalo jurídico comum no Brasil, o "jogo de empurra" entre as esferas estadual e federal sobre o financiamento de tratamentos de altíssima complexidade, o que muitas vezes retarda a aplicação de medicamentos onde o tempo é o fator determinante para o sucesso terapêutico. O Zolgensma não é um medicamento comum. Diferente de tratamentos anteriores que exigiam doses constantes, ele é uma terapia gênica de dose única. O tratamento atua substituindo o gene defeituoso pelo gene funcional, "reprogramando" o organismo para produzir a proteína essencial à sobrevivência dos neurônios.

A família partiu de Pancas rumo a Brasília nesta terça-feira (5). Na capital federal, Rafael passará por um protocolo rigoroso, Infusão da dose única sob supervisão hospitalar, 18 dias de observação para controle de efeitos colaterais (especialmente funções hepáticas), e o retorno ao ES para reabilitação com equipe multiprofissional. Embora o Zolgensma tenha sido incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS) no final de 2022 para crianças com AME tipo 1, a judicialização continua sendo o caminho para muitas famílias, especialmente para casos que não se enquadram perfeitamente nos critérios administrativos iniciais ou que enfrentam demora nas filas de espera.

Rafael segue os passos de Cauã Barbarioli Guimarães, que em 2022 foi a primeira criança do Espírito Santo a receber o fármaco. Cada vitória individual como a de Rafael reforça a jurisprudência e a pressão para que o sistema de saúde brasileiro se adapte a uma nova era de medicinas personalizadas e de alto custo. Para a família, o sentimento não é de quem venceu uma queda de braço com o Estado, mas de quem garantiu o futuro. "É um misto de gratidão e esperança de uma qualidade de vida melhor para ele", conclui Michelle.

A Atrofia Muscular Espinhal (AME) afeta cerca de 1 em cada 11.000 nascidos vivos e é a principal causa genética de morte infantil no mundo quando não tratada.